Genų terapija (Kovo 2020)

Širdies specifinė ilgalaikė geno ekspresija kiaulės modelyje po selektyvios slėgio reguliuojamos retroinfuzijos su adeno-susijusiais virusiniais (AAV) vektoriais

Širdies specifinė ilgalaikė geno ekspresija kiaulės modelyje po selektyvios slėgio reguliuojamos retroinfuzijos su adeno-susijusiais virusiniais (AAV) vektoriais

Anotacija Veiksmingos širdies genų terapijos kertinis akmuo yra vektorių sistemos poreikis, kuris leistų selektyviai ir ilgą laiką ekspresuoti dominantį geną. Graužikų gyvūnų modeliuose nustatyta, kad su adenu susiję virusiniai (AAV) vektoriai, tokie kaip AAV-6, efektyviai perduoda kardiomiocitus. Tačiau kada

Miokarditas, atsirandantis dėl adeno susijusių viruso žmogaus tirpių TNF receptorių (TNFRII-Fc) ekspresijos babuinų širdyse

Miokarditas, atsirandantis dėl adeno susijusių viruso žmogaus tirpių TNF receptorių (TNFRII-Fc) ekspresijos babuinų širdyse

Anotacija Naviko nekrozės faktoriaus α (TNFα) sekvestracija naudojant TNF receptorių imunoglobulino G (IgG) -Fc sulietus baltymus gali apriboti širdies nepakankamumo progresavimą graužikų modeliuose. Šiame tyrime tiesiai į sveikas babuinų širdis sušvirkome su adenu susijusių virusų (AAV) -2 konstrukciją, koduojančią žmogaus TNF receptoriaus II IgG-Fc sulietą baltymą (AAV-TNFRII-Fc) ir įvertinome viruso koduotą genų raišką ir klinikinį atsaką. Suaugusiems babuinams buvo

Alipogeno tiparvovec (AAV1-LPLS447X) geno terapijos veiksmingumas ir ilgalaikis saugumas siekiant apsaugoti lipoproteinų lipazės trūkumą: atviras tyrimas

Alipogeno tiparvovec (AAV1-LPLS447X) geno terapijos veiksmingumas ir ilgalaikis saugumas siekiant apsaugoti lipoproteinų lipazės trūkumą: atviras tyrimas

Dalykai Klinikiniai tyrimai Genų terapija Genetinė inžinerija Metaboliniai sutrikimai Anotacija Apibūdiname 2 metus trukusį atviro tyrimo (CT-AMT-011–01) AAV1-LPL S447X geno terapijos, skirtos lipoproteinų lipazės (LPL) trūkumui (LPLD) - našlaičių ligai, susijusiai su chilomikronemija, sunkų - sunkų, sunkų tyrimą hipertrigliceridemija, metabolinės komplikacijos ir galimai gyvybei pavojingas pankreatitas. LPL S447X geno v

Kasos salelių regeneracija in vivo ultragarsu nukreiptu genų terapija

Kasos salelių regeneracija in vivo ultragarsu nukreiptu genų terapija

Dalykai Diabetas Langerhanso salos Ultragarsas Anotacija Šiame tyrime naudojamas naujas požiūris į genų terapiją, kai plazmidės DNR nukreipiama į kasą in vivo, naudojant ultragarsu nukreiptą mikro burbuliukų sunaikinimą (UTMD), norint pasiekti salelių regeneraciją. Intraveniniai mikroburbuliukai, nešini plazmidėmis, kasos mikrocirkuliacijos metu sunaikinami ultragarsu, užtikrinant vietinę geno ekspresiją, kurią modifikuotos žiurkės insulino promotorius (RIP3.1) toliau nukreipia į

MRT kontrastinis agentas gadoteridolis padidina rAAV1 pasiskirstymą žiurkės hipokampyje

MRT kontrastinis agentas gadoteridolis padidina rAAV1 pasiskirstymą žiurkės hipokampyje

Dalykai Genų pristatymas Hipokampas Virusiniai vektoriai Anotacija Kontrastinės medžiagos dažniausiai naudojamos kartu su magnetinio rezonanso tomografija (MRT), siekiant stebėti molekulių pasiskirstymą smegenyse. Naujausi eksperimentai, atlikti mūsų laboratorijoje, parodė, kad kartu su rekombinantiniu Adeno-viruso 5 serotipu (rAAV5) ir MRT kontrastiniu agentu gadoteridoliu (Gd) užpilant infuziją padidėja vektoriaus pernešimas žiurkės striatoje. Šio tyrimo tik

Akies geno pristatymas naudojant lentivirusinius vektorius

Akies geno pristatymas naudojant lentivirusinius vektorius

Anotacija Didelė pažanga supratus apie lentivirusinių gyvavimo ciklus ir įvairius jų sudėtyje esančius baltymus leido bioinžinerijai gaminti lentivirusinius vektorius, kurie dabar laikomi pakankamai saugiais klinikiniams tyrimams tiek dėl mirtinų, tiek nuo mirtinų ligų. Jie pasižymi išskirtinėmis savybėmis, dėl kurių jie ypač tinkami genų tiekimui sergant oftalmologinėmis ligomis, įskaitant aukštą ekspresiją, nuoseklų taikymą į įvairias post-mitozines akių ląsteles in vivo ir susijusio akispūdžio silpnumą - visa tai prisideda prie jų gebėjimo tarpininkauti veiksmingai ir stabiliai tariant akis.

CD40 ligando genų pernešimas į dendritines ląsteles skatina γ interferono gamybą, kad sukeltų auglio ląstelių augimo sustojimą ir apoptozę

CD40 ligando genų pernešimas į dendritines ląsteles skatina γ interferono gamybą, kad sukeltų auglio ląstelių augimo sustojimą ir apoptozę

Anotacija Šiame tyrime pateikiami įrodymai, kad CD40-ligando (CD154) genų perkėlimas į nesubrendusias žmogaus dendritines ląsteles (DC) daro tiesioginį priešnavikinį poveikį navikinėms ląstelėms. DC užkrėstas adenovirusu, nukreiptu į žmogaus CD154 ekspresiją ląstelės paviršiuje (CD154-DC), sukėlė žymiai didesnį imuninę papildomųjų molekulių kiekį, paprastai randamą subrendusiame DC. Mes nustatėme, kad kultivavima

Mieloidinius ląsteles surišantis adenovirusas efektyviai nukreipia genų pernešimą į plaučius ir išvengia kepenų tropizmo

Mieloidinius ląsteles surišantis adenovirusas efektyviai nukreipia genų pernešimą į plaučius ir išvengia kepenų tropizmo

Dalykai Genų pristatymas Tikslinis genų taisymas Virusiniai vektoriai Anotacija Specifiniam ir efektyviam genų pristatymui į plaučius trukdo adenoviruso 5 serotipo (Ad5) vektorių sekvestracija kepenyse. Ad5 kepenų tropizmo sudėtingumas beveik nebuvo išaiškintas, o tai leido pagerinti Ad5 geno pristatymo efektyvumą. Tačiau Ku

Galingesnio onkolitinio paramiksoviruso išskyrimas atliekant biologinę selekciją

Galingesnio onkolitinio paramiksoviruso išskyrimas atliekant biologinę selekciją

Dalykai Genų terapija Genetinė inžinerija Anotacija Niukaslio ligos virusas (NDV) yra onkolitinis paramiksovirusas, turintis nesegmentinį vienos grandinės RNR genomą. Šioje ataskaitoje rekombinantinis onkolitinis NDV buvo įterptas į žmogaus naviko ksenografus ir pakartotinai izoliuotas bei apibūdintas po dviejų biologinės selekcijos etapų. Gali būti at

Specifiniai skirtumai transgeninės DNR įsisavinime hepatocituose po adenoviruso pernešimo koreliuoja su endotelio fenestralų dydžiu

Specifiniai skirtumai transgeninės DNR įsisavinime hepatocituose po adenoviruso pernešimo koreliuoja su endotelio fenestralų dydžiu

Anotacija Sinusoidiniai fenestrai gali apriboti genų pernešimo vektorių gabenimą pagal jų dydį. Naudodamiesi „Vitrobot“ technologija ir krioelektronine mikroskopija, mes parodėme, kad žmogaus adenoviruso 5 serotipo vektorių skersmuo yra 93 nm, o išsikišančios skaidulos yra 30 nm. Taigi greičiausiai pakaktų 150 nm ar didesnio fenestrao skersmens, kad vektoriai galėtų patekti iš sinusoidinio liumeno į Disse erdvę ir vėliau pernešti vektorius hepatocituose. Vidutinis Naujosios Zel

Inžinerijos būdu sukurtas žmogaus Tmpk, sujungtas su apipjaustytais ląstelės paviršiaus žymenimis: universalios ląstelių likimo kontrolės saugos kasetės

Inžinerijos būdu sukurtas žmogaus Tmpk, sujungtas su apipjaustytais ląstelės paviršiaus žymenimis: universalios ląstelių likimo kontrolės saugos kasetės

Dalykai Ląstelių terapija Genų terapija Genetinė inžinerija Anotacija Ląstelių likimo kontrolės genų terapijos (CFCGT) pagrįstos strategijos gali patobulinti esamą genų terapiją ir ląstelių transplantacijos metodus, pateikdamos saugos elementą neigiamų padarinių atveju. Anksčiau mes aprašėme naują CFCGT fermento / provaisto derinį. Čia pateikiame rezult

Ex vivo adenovirusinis kaulų morfogenezinio baltymo 12 (BMP-12) cDNR perdavimas pagerina Achilo sausgyslės gijimą žiurkės modelyje

Ex vivo adenovirusinis kaulų morfogenezinio baltymo 12 (BMP-12) cDNR perdavimas pagerina Achilo sausgyslės gijimą žiurkės modelyje

Anotacija Mūsų tyrimo tikslas buvo įvertinti histologinį ir biomechaninį BMP-12 genų perdavimo poveikį žiurkių Achilo sausgyslių gijimui naudojant naują metodą, naudojant genetiškai modifikuotą raumenų atvartą. Autologinių skeleto raumenų biopsijos buvo atliktos penkerio tipo pirmosios kartos adenovirusu, turinčiu žmogaus BMP-12 cDNR (Ad.BMP-12), ir chirurg

DNR vakcina sukelia veiksmingą priešnavikinį atsaką nukreipdama Kras mutantą į transgeninio pelės plaučių vėžio modelį

DNR vakcina sukelia veiksmingą priešnavikinį atsaką nukreipdama Kras mutantą į transgeninio pelės plaučių vėžio modelį

Dalykai Genų terapija Imunoterapija Nesmulkialąstelinis plaučių vėžys Anotacija Kraujo mutantai (V-Ki-ras2 Kirsten žiurkės sarkomos viruso onkogeno homologas) stebimi daugiau nei 20% nesmulkialąstelinių plaučių vėžio atvejų; tačiau šiuo metu nėra efektyvios Kras tikslinės terapijos. „Kras“ DNR vakcin

Galimas genotoksiškumas iš integracijos vietų CLAD šunims, sėkmingai gydytiems gamaretrovirusinio vektoriaus sukeltu genų terapijos būdu

Galimas genotoksiškumas iš integracijos vietų CLAD šunims, sėkmingai gydytiems gamaretrovirusinio vektoriaus sukeltu genų terapijos būdu

Anotacija Integracijos vietos analizė buvo atlikta šešiems šunims, turintiems šunų leukocitų adhezijos trūkumą (CLAD), kurie išgyveno ilgiau nei vienerius metus po autologinių CD34 + kaulų čiulpų ląstelių infuzijos, perduodamos gamaretrovirusiniu vektoriu, ekspresuojančiu šuns CD18. Iš viso per šeše

Adeno susijęs viruso 9 serotipas efektyviai nukreipia į išeminį skeleto raumenį po sisteminio gimdymo

Adeno susijęs viruso 9 serotipas efektyviai nukreipia į išeminį skeleto raumenį po sisteminio gimdymo

Dalykai Genų terapija Genetiniai vektoriai Periferinių kraujagyslių liga Anotacija Tikslinė terapinės genų ekspresijos nukreipimas į skeleto raumenis suleidus į veną (IV) yra patraukli periferinių arterijų ligos (PAD) gydymo strategija, išskyrus tai, kad vektoriaus prieiga prie išeminės galūnės gali būti ribojantis veiksnys. Kadangi su aden

Feritino kaip MRT reporterio geno specifiškumo ir jautrumo pelės smegenyse įvertinimas, naudojant lentivirusinius ir adeno-virusinius vektorius

Feritino kaip MRT reporterio geno specifiškumo ir jautrumo pelės smegenyse įvertinimas, naudojant lentivirusinius ir adeno-virusinius vektorius

Dalykai Smegenys Magnetinio rezonanso tomografija Žurnalistų genai Virusiniai vektoriai Anotacija In vivo vaizdavimo protokolų, skirtų patikimai sekti persodintas ląsteles arba pranešti apie genų ekspresiją, sukūrimas yra labai svarbus stebint gydymo (ikiklinikinius) ląstelių ir genų terapijos protokolus. Todėl mes

Naujų „Clostridium perfringens“ enterotoksino savižudybių genų terapija selektyviam claudin-3 ir -4 padidėjusių navikų gydymui

Naujų „Clostridium perfringens“ enterotoksino savižudybių genų terapija selektyviam claudin-3 ir -4 padidėjusių navikų gydymui

Anotacija Bakteriniai toksinai yra veiksmingi gydant vėžį. Clostridium perfringens enterotoksinas (CPE) gaminamas bakterinio A tipo Clostridium kamieno. Transmembraniniai baltymai claudin-3 ir -4, dažnai per daug ekspresuojami daugybėje žmogaus epitelio navikų (pavyzdžiui, storosios žarnos, krūties, kasos, prostatos ir kiaušidžių), yra tiksliniai CPE receptoriai. CPE prisiju

Transgeno optimizavimas žymiai pagerina SIN vektorių titrus, gp91phox ekspresiją ir superoksido gamybos atstatymą X-CGD ląstelėse

Transgeno optimizavimas žymiai pagerina SIN vektorių titrus, gp91phox ekspresiją ir superoksido gamybos atstatymą X-CGD ląstelėse

Anotacija Įrodyta, kad genų terapija gali pagerinti paveldimus kraujodaros sutrikimus. Tačiau kai kuriuose klinikiniuose tyrimuose pasireiškus sunkiam šalutiniam poveikiui, kilo abejonių dėl šio požiūrio saugumo ir kliudyta ilgą galinį pasikartojantį vektorių naudoti daugybės pacientų gydymui. Savaime inakty

Jautrus ir tikslus hemoglobino reguliavimas po eritropoetino genų perkėlimo į raumenų audinį naudojant elektroporaciją

Jautrus ir tikslus hemoglobino reguliavimas po eritropoetino genų perkėlimo į raumenų audinį naudojant elektroporaciją

Anotacija Elektroporacija pagrįstas genų perkėlimas (elektrogeninis perdavimas (EGT)) įgauna vis didesnį pagreitį, ypač raumenų audiniuose, kur įmanoma ilgalaikė aukšto lygio ekspresija. Išraiškos indukcija naudojant „Tet-On“ sistemą buvo nustatyta anksčiau; tačiau apie bandymus pasiekti iš anksto nustatytą tikslinę dozę - receptą - nepastebėta. Mes nustatėme tris tiksl

Žmogaus nervų kamieninės ląstelės nukreipia terapinį geną ir pristato jį į eksperimentinę leptomeningealinę medulloblastomą

Žmogaus nervų kamieninės ląstelės nukreipia terapinį geną ir pristato jį į eksperimentinę leptomeningealinę medulloblastomą

Anotacija Medulloblastomos yra labai piktybiniai neuroektoderminiai vaikų smegenų augliai. Viena iš medulloblastomų gydymo sunkumų priežasčių yra jiems būdingas polinkis metastazuoti per smegenų smegenų skysčio (CSF) kelią, vedantį į leptomeningealinę sklaidą. Neseniai buvo įrodyta, kad genetiškai modifikuotos nervų kamieninės ląstelės (NSC) gali selektyviai migruoti į gliomos masę ir tiekti terapinius agentus, turinčius didelę terapinę naudą. Šiame tyrime mes taikėme NS

TNF-α tirpių receptorių variantų ciliarinio raumens plazmidės elektrinio perdavimo poveikis eksperimentiniam uveitui

TNF-α tirpių receptorių variantų ciliarinio raumens plazmidės elektrinio perdavimo poveikis eksperimentiniam uveitui

Šio straipsnio pataisa buvo paskelbta 2009 m. Rugpjūčio 13 d Anotacija Intraokulinis uždegimas buvo pripažintas pagrindiniu aklumą sukeliančiu veiksniu. Kadangi naviko nekrozės faktorius α (TNF-α) sustiprina intraokulinius citotoksinius reiškinius, gydant sunkų vidinį akies uždegimą, buvo pradėta sisteminė anti-TNF terapija, tačiau reikalingos dažnos pakartotinės injekcijos, kurios yra susijusios su sunkiu šalutiniu poveikiu. Mes sukūrėme vietin

Adenoviruso nukreipimas per kraujo ir smegenų barjerą per melanotransferrino (P97) transcitozės kelią in vitro

Adenoviruso nukreipimas per kraujo ir smegenų barjerą per melanotransferrino (P97) transcitozės kelią in vitro

Anotacija Adenoviruso 5 serotipas (Ad5) yra plačiai naudojamas kuriant genų terapijos protokolus. Tačiau dabartinės genų terapijos strategijos, apimančios smegenis, daugiausia grindžiamos intrakranijine injekcija. Pagrindinė kliūtis sistemingai administruojamiems vektoriams užkrėsti smegenų audinius yra kraujo ir smegenų barjeras (BBB). Viena iš BB

Veiksminga priešnavikinių genų terapija, vykdoma polietileniminu konjuguotų stearino rūgšties-g-chitozano oligosacharidų micelių pagalba

Veiksminga priešnavikinių genų terapija, vykdoma polietileniminu konjuguotų stearino rūgšties-g-chitozano oligosacharidų micelių pagalba

Dalykai Antisense oligonukleotidų terapija Vėžio terapija Genų terapija Transfekcija Anotacija Genų pernešimui ir terapijai buvo sintezuotas nevirusinis vezikulinis kompozicija iš mažos molekulinės masės polietileniminu konjuguoto stearino rūgšties-g-chitozano oligosacharido (CSOSA-g-PEI). Susintetin

Aukso nanodalelių sąlygotas genų pristatymas sukelia plačius įgimto imuniteto genų ekspresijos pokyčius

Aukso nanodalelių sąlygotas genų pristatymas sukelia plačius įgimto imuniteto genų ekspresijos pokyčius

Anotacija Dėl unikalių oligonukleotidų (ir mažų trukdančių RNR) modifikuotų aukso nanodalelių konjugatų savybių jie tampa perspektyviais tarpląstelinių genų reguliavimo agentais. Mes nustatėme, kad aukso nanodalelės, stabiliai funkcionuojančios su kovalentiškai prijungtais oligonukleotidais, aktyvuoja su imunitetu susijusius genus ir kelius žmogaus periferinio kraujo mononuklearinėse ląstelėse, bet ne įamžintos, pagal liniją ribojamos ląstelių linijos. Šie atradimai turi didelę

Odos skiepijimas mikronetalais, padengtais hepatito C DNR vakcina

Odos skiepijimas mikronetalais, padengtais hepatito C DNR vakcina

Dalykai Citotoksinės T ląstelės DNR vakcinos Hepatito C virusas Imunizacija Anotacija Oda yra puikus skiepijimo organas dėl prieinamumo ir imuninių ląstelių buvimo. Tačiau paprasto ir nebrangaus odos skiepijimo metodo nėra. Mikronistalinės adatos, padengtos DNR, buvo išbandytos kaip paprastas, nebrangus į odą įnešamas prietaisas. Vakcinacija s

Taikymas į žmogaus gliomos ląsteles, naudojant HSV-1 amplikono peptido ekrano vektorių

Taikymas į žmogaus gliomos ląsteles, naudojant HSV-1 amplikono peptido ekrano vektorių

Anotacija Tikslinė ląstelių infekcija, naudojant herpes simplex viruso 1 tipo (HSV-1) vektorius, yra sudėtingas klausimas, nes procesas apima daugybę viruso apvalkalo glikoproteinų ir ląstelių šeimininko paviršiaus baltymų sąveikos. Šiame tyrime mes įterpėme žmogaus gliomai būdingą peptido seką (žymimą MG11) į peptidą demonstruojantį HSV-1 amplikono vektorių, pakeičiantį heparano sulfato surišimo glikoproteino C (gC) domeną. Modifikuoti rekombinantinia

Užkrėstų dangtelio genų pašalinimas AAV vektorių virionuose sumažina imuninį atsaką ir pagerina transgeno ekspresiją šunų genų terapijos modelyje

Užkrėstų dangtelio genų pašalinimas AAV vektorių virionuose sumažina imuninį atsaką ir pagerina transgeno ekspresiją šunų genų terapijos modelyje

Dalykai Genų terapija Genetinė inžinerija Genetiniai vektoriai Raumenų ir kaulų sistemos anomalijos Anotacija Gyvūnų ir žmonių genų terapijos tyrimai, naudojant AAV vektorius, parodė, kad imuninis atsakas į AAV kapsiidų baltymus gali smarkiai apriboti transgeno ekspresiją. Pagrindinis kapsidų antigeno šaltinis yra susijęs su AAV vektoriais, kuriuos galima sumažinti griežtai išvalius vektorius. Antrasis AAV kapsi

Žmogaus CD46 sumažėjęs reguliavimas adenoviruso 35 serotipo vektoriais

Žmogaus CD46 sumažėjęs reguliavimas adenoviruso 35 serotipo vektoriais

Anotacija Žmogaus CD46 (membraninis kofaktorinis baltymas), kuris yra daugelio patogenų, įskaitant tymų viruso padermes, 6 tipo herpes virusą ir Neisseria , receptorius, greitai užkrėstas ląstelių paviršiumi po šių patogenų užkrėtimo. Mes pranešame, kad nekompetentingi adenoviruso (Ad) 35 serotipo (Ad35) vektoriai, kurie priklauso B pogrupiui ir atpažįsta žmogaus CD46 kaip receptorių, po infekcijos sumažina CD46 reguliavimą. CD46 paviršiaus raiš

Intrathekalinės imuninės reakcijos į nuo pagalbininkų priklausomą adenovirusinį vektorių, patenkantį į nežmoginių primatų cerebrospinalinį skystį, nėra

Intrathekalinės imuninės reakcijos į nuo pagalbininkų priklausomą adenovirusinį vektorių, patenkantį į nežmoginių primatų cerebrospinalinį skystį, nėra

Anotacija Uždegimas ir imuninė reakcija arba ankstesnis imunitetas prieš genų terapijai dažniausiai naudojamus virusinius vektorius smarkiai pablogina ilgalaikę genų ekspresiją centrinėje nervų sistemoje (CNS), apsunkindami galimybę pakartoti terapinę intervenciją. Čia parodome, kad nuo pagalbininkų priklausomo adenovirusinio (HD-Ad) vektoriaus injekcija juosmens punkcija į nežmoginių primatų smegenų smegenų skystį (CSF) leidžia ilgalaikį (tris mėnesius) užkrėsti neuroepitelines ląsteles, taip pat ir beždžionėms. prieš tai buvusį anti-adenovi

NOS izoformų genų tiekimo poveikis vidinei hiperplazijai ir endotelio regeneracijai po baliono sužalojimo

NOS izoformų genų tiekimo poveikis vidinei hiperplazijai ir endotelio regeneracijai po baliono sužalojimo

Anotacija Endotelio ląstelių praradimas yra kritinis įvykis patologiškai pažeistos kraujagyslės atstatyme. Sutrikus endotelio funkcijai, kraujagyslių sienelėje sumažėja pagrindinių kraujagyslių mediatorių, tokių kaip azoto oksidas (NO), gamyba, dėl kurio padidėja lygiųjų raumenų ląstelių proliferacija ir migracija, o galiausiai - intima hiperplazija. Šio tyrimo tikslas

Polietilenimino – DNR panaudojimas vietiniam hTERT perdavimui, siekiant skatinti plaukų augimą

Polietilenimino – DNR panaudojimas vietiniam hTERT perdavimui, siekiant skatinti plaukų augimą

Anotacija Šiame tyrime tiriamas polietilenimino (PEI) –DNR komplekso, kuris ekspresuoja žmogaus telomerazės atvirkštinę transkriptazę (hTERT), veiksmingumas transfekuoti plaukų folikulų kamienines ląsteles ir sukurti pakankamą hTERT stimuliuoti plaukų augimą. Transfekcija su pLC – hTERT – DNR – PEI kompleksu (D + P grupė) in vitro paskatino proliferuojančio ląstelės branduolinio antigeno ekspresiją 35, 8% išgrynintų kamieninių ląstelių populiacijos, kas rodo padidėjusį ląstelių dauginimąsi. In vivo žiurkių nugaros odos tran

Paprastas, lantanidų pagrindu pagamintas metodas, skirtas adenoviruso vektorių perdavimo efektyvumui padidinti

Paprastas, lantanidų pagrindu pagamintas metodas, skirtas adenoviruso vektorių perdavimo efektyvumui padidinti

Anotacija Remdamiesi galingomis lantanido katijonų (Ln 3+ ) jungiamosiomis ir mokestinėmis savybėmis, mes ištyrėme jų naudojimą, siekiant pagerinti adenoviruso vektorių pralaidumą. Naudojant luciferazės žymeklio geną, buvo galima padidinti pelių mezenchiminių kamieninių ląstelių linijos C3H10T½ transgeno ekspresiją iki keturių log eilių, kai buvo naudojamas labai mažas infekcijos kartotinis kartu su Ln 3+ ; „La 3+“ šiuo atžvilgiu buvo pranašesni už „Gd 3+“ , „Y 3+“ ir „Lu 3+ “. Visi Ln 3+ buvo veiksmingesni nei Ca 2+

Neointiminės hiperplazijos slopinimas triušio venos transplantato modelyje po nevirusinio transfekcijos žmogaus iNOS cDNR

Neointiminės hiperplazijos slopinimas triušio venos transplantato modelyje po nevirusinio transfekcijos žmogaus iNOS cDNR

Dalykai Genų pristatymas Genų terapija Transplantato ir šeimininko liga Nanodalelės Anotacija Pagrindinė klinikinė problema yra venų transplantato nepakankamumas, kurį sukelia neointimalinė hiperplazija (IH) po vainikinių arterijų apvedimo skiepijant sapheno venas. Saugių ir efektyvių kraujagyslių genų perdavimo vektorių trūkumas labai kliudė progresui šioje srityje. Tuo tikslu mes su

Žmogaus neuroninės kamieninės ląstelės, eksperimentuojančios smegenų kraujavimo metu per daug išreiškiančios gliaudos ląstelių linijos neurotrofinį faktorių

Žmogaus neuroninės kamieninės ląstelės, eksperimentuojančios smegenų kraujavimo metu per daug išreiškiančios gliaudos ląstelių linijos neurotrofinį faktorių

Anotacija Naujausi tyrimai pranešė, kad iš gliaudinių ląstelių augimo faktorius (GDNF) daro neurotrofinį poveikį centrinei nervų sistemai, o neuroninės kamieninės ląstelės (NSC), įterptos į gyvūnų insultų modelius, išgyvena ir pagerina neurologinius trūkumus. Šio tyrimo metu šalia intracerebrinio hemoragijos (ICH) pažeidimo vietos buvo persodinta stabili žmogaus NSC linija, perdirbanti GDNF (F3.GDNF) ir ištirtas galim

Iš kai kurių retrovirusų pakavimo ląstelių linijų pagamintos retrovirusinių vektorių hipermutacijos, susijusios su APOBEC3

Iš kai kurių retrovirusų pakavimo ląstelių linijų pagamintos retrovirusinių vektorių hipermutacijos, susijusios su APOBEC3

Dalykai Genų terapija Mutagenezė Retrovirusas Virusiniai vektoriai Anotacija APOBEC3 baltymai yra supakuoti į retrovirusų virusus ir atvirkštinės transkripcijos metu gali hipermutuoti retrovirusus. Mes nustatėme, kad HT-1080 žmogaus fibrosarkomos ląstelės hipermutavo retrovirusus, o HT-1080 ląstelės, gautos iš FLYA13 retroviruso pakuotės ląstelių, taip pat hipermutavo retroviruso vektorių, pagamintą naudojant šias ląsteles. Nerasta hipermutac

Infekcinis pernešimo ir ilgalaikio transgeno išraiškos smegenyse per 135 kb iBAC-FXN genominės DNR ekspresijos vektorių pristatymas

Infekcinis pernešimo ir ilgalaikio transgeno išraiškos smegenyse per 135 kb iBAC-FXN genominės DNR ekspresijos vektorių pristatymas

Dalykai Genų išraiška Genų terapija Genetiniai vektoriai Neurologiniai sutrikimai Anotacija Nauji genų terapijos metodai daugeliu atvejų priklausys nuo ilgalaikės nuolatinės transgeno ekspresijos. Norėdami sukurti Friedreicho ataksijos (FRDA) genų terapijos strategijas, mes ištyrėme transgeno ekspresijos išsilaikymą smegenyse in vivo , kurį suteikia visas 135 kb FXN genominės DNR lokusas, pristatytas kaip užkrečiamos bakterinės dirbtinės chromosomos (iBAC) 1 tipo herpes virusas. (HSV-1) pagrindu s

Bifunkciniai junginiai, skirti tiksliniam kepenų genų tiekimui

Bifunkciniai junginiai, skirti tiksliniam kepenų genų tiekimui

Anotacija Susintetinus bifunkcinius junginius su galaktozilo liekanomis, kaip taikinių ligandu asialoglycoprotein receptoriams ant hepatocitų, ir įvairiems dendrimerams, nes buvo susintetinta DNR jungianti sritis. Sumaišę su plazmidės DNR, šie junginiai susimaišo į daleles, pasižyminčias aukštu transfekcijos aktyvumu tiek in vitro, tiek in vivo . Optimalus

Vietinis ilgalaikis onkolitinio adenoviruso tiekimas su injekciniu alginato geliu vėžio viroterapijai

Vietinis ilgalaikis onkolitinio adenoviruso tiekimas su injekciniu alginato geliu vėžio viroterapijai

Dalykai Biologinė terapija Vėžio terapija Narkotikų pristatymas Genų terapija Anotacija Ištirtas adenovirusų (Ad) veiksmingumas mažinant pirminius navikus po vietinio intratumorinio vartojimo. Nepaisant didelių Ad koncentracijų ir pakartotinio vartojimo, Ad terapinis veiksmingumas buvo ribotas dėl greito Ad paskleidimo į aplinkinius normalius audinius ir trumpo Ad biologinio aktyvumo palaikymo in vivo . Norėdami p

Perdarytas p53 suaktyvina apoptozę in vivo ir sukelia pirminę naviko regresiją dominuojančio neigiamo krūties vėžio ksenografo modelyje

Perdarytas p53 suaktyvina apoptozę in vivo ir sukelia pirminę naviko regresiją dominuojančio neigiamo krūties vėžio ksenografo modelyje

Dalykai Krūties vėžys Molekulinė biologija Tikslinis genų taisymas Anotacija P53 kelio inaktyvacija pasireiškia daugiau nei pusei visų žmogaus navikų ir gali būti susijusi su piktybiniu vystymusi. Misinės mutacijos p53 DNR rišančioje srityje yra labiausiai paplitęs p53 inaktyvacijos vėžinėse ląstelėse mechanizmas. Gauti iš naviko g

Efektyvus lentivirusinio geno perdavimas į ragenos stromos ląsteles, naudojant femtosekundinį lazerį

Efektyvus lentivirusinio geno perdavimas į ragenos stromos ląsteles, naudojant femtosekundinį lazerį

Anotacija Mes ištyrėme naują genų perkėlimo į kiaulių ragenos stromą procedūrą terapiniams veiksniams pristatyti. Su kiaulių ragenais, naudojant LDV femtosekundinį lazerį, buvo sukurta ribota erdvė 110 μm gylyje, o į kišenę buvo įšvirkštas ŽIV1 išvestas lentivirusinis vektorius, išreiškiantis žalią fluorescencinį baltymą (GFP) (LV-CMV-GFP). Vėliau ragenos buvo išpjaus

Pažanga ir perspektyvos: transplantato ir šeimininko liga

Pažanga ir perspektyvos: transplantato ir šeimininko liga

Dalykai Ląstelių terapija Genų terapija Transplantato ir šeimininko liga T ląstelės Anotacija Transplantato, palyginti su šeimininko liga (GvHD) yra viena didžiausių alogeninės kraujodaros kamieninių ląstelių transplantacijos komplikacijų, kitaip efektyvi terapinė priemonė pacientams, kenčiantiems nuo hematologinių ligų. Pagrindiniai GvHD

Tvirta kardiomiocitų specifinė geno ekspresija po sistemingos AAV injekcijos: In vivo geno pristatymas vykdomas pagal Puasono pasiskirstymą

Tvirta kardiomiocitų specifinė geno ekspresija po sistemingos AAV injekcijos: In vivo geno pristatymas vykdomas pagal Puasono pasiskirstymą

Dalykai Genų pristatymas Genų išraiška Virusiniai vektoriai Anotacija Naujai išskirti AAV serotipai lengvai kerta endotelio barjerą, kad būtų užtikrintas efektyvus transgeno tiekimas visame kūne. Tačiau daugumoje eksperimentinių tyrimų ir genų terapijos protokolų teikiama pirmenybė audinių specifinei raiškai. Ankstesnės pasta

Efektyvi rHSV pagrindu sukurta papildymo sistema, skirta gaminti kelis rAAV vektorių serotipus

Efektyvi rHSV pagrindu sukurta papildymo sistema, skirta gaminti kelis rAAV vektorių serotipus

Anotacija Rekombinantinio herpes simplex viruso 1 tipo (rHSV) pagalba rekombinantinio adeno-susijusio viruso (rAAV) vektoriaus gamyba sukuria labai efektyvų ir keičiamą metodą klinikinio laipsnio rAAV vektorių gamybai. Pateikiame rHSV koinfekcijos sistemą rHSV, kuriai naudojami du ICP27 trūkumų turintys rHSV konstruktai, vienas turi rAAV genus rep2 ir cap (1, 2 arba 9), o antrasis turi AAV2 ITR geną. palūkan

Adeno-susijusio viruso genomo plaukų galo formavimas lemia sąveiką su DNR atstatymo keliais

Adeno-susijusio viruso genomo plaukų galo formavimas lemia sąveiką su DNR atstatymo keliais

Dalykai Genų pristatymas Homologinė rekombinacija Virusiniai vektoriai Anotacija Adeno-susijusio viruso (AAV) formos plaukų smeigtukai (HP) - palindrominiai galiniai pasikartojimai (TR) yra būtini replikacijai ir viengungio viriono DNR virsmo dviguba grandine virsmui gruntuoti. Rekombinantiniuose AAV (rAAV) geno pristatymo vektoriuose jie yra DNR atstatymo kelių, vedančių į cirkuliaciją, konkamerizaciją ir, rečiau, į chromosomų integraciją, taikiniai. Mes ištyrėme

Savaime inaktyvuojantys MLV vektoriai turi sumažintą genotoksinį profilį žmogaus epidermio keratinocituose

Savaime inaktyvuojantys MLV vektoriai turi sumažintą genotoksinį profilį žmogaus epidermio keratinocituose

Dalykai Ligos Genų terapija Genetiniai vektoriai Anotacija Epitelijos, gautos iš keratinocitų kamieninių ląstelių, persodintos retrovirusiniais vektoriais, galima epidermolizės bullosa (EB), paveldimos odos adhezijos defektų, terapija. Tačiau keratinocitų retrovirusinių vektorių biologinio saugumo charakteristikos yra silpnai apibrėžtos. Mes sukūrėme

DNR pristatymas į „ex vivo“ žmogaus kepenų segmentus

DNR pristatymas į „ex vivo“ žmogaus kepenų segmentus

Anotacija Hidrodinaminė injekcija yra veiksminga graužikų kepenų genų terapijos procedūra, tačiau dideliems gyvūnams veiksmingumas yra ribotas, naudojant „ in vivo “ pritaikytą regioninę hidrodinaminę genų tiekimo sistemą. Mes tiriame šios procedūros galimybes tarpininkauti genų tiekimui į žmogaus kepenų segmentus, gautus chirurginės rezekcijos būdu. Vandeniui nelaidūs kepe

Onkolitinių adenovirusų atrankiniam burnos vėžio ir ikivėžinių pažeidimų likvidavimui palyginimas

Onkolitinių adenovirusų atrankiniam burnos vėžio ir ikivėžinių pažeidimų likvidavimui palyginimas

Dalykai Adenovirusas Biologinė terapija Burnos vėžys Anotacija Onkolitiniai adenovirusai tiriami kaip galimi priešvėžiniai agentai. Norint veiksmingai ir saugiai gydyti, būtina atlikti selektyvią lytinės replikaciją vėžio ląstelėse. Šiame tyrime palyginome 11 onkolitinių adenovirusų atitinkamose ląstelių kultūrose, kad įvertintume jų naudojimą burnos vėžio ir ikivėžinių pažeidimų gydymui. Mes nustatėme onkolitinės ad

„Spinraza“ - retos ligos sėkmės istorija

„Spinraza“ - retos ligos sėkmės istorija

Dalykai Klinikiniai tyrimai Genetinė inžinerija Stuburo raumenų atrofija (SMA), klasifikuojama kaip reta liga, yra genetinė liga, kuri daugiausia veikia motorinius neuronus ir yra pagrindinė genetinė kūdikių mirties priežastis visame pasaulyje. Liga yra lėtinė, sunki ir šiuo metu nėra išgydoma. Daugiau nei

Gimdos mangano superoksido dismutazės plazmidės liposomų (MnSOD-PL) geno terapija, sukelianti gimdos mangano superoksido dismutazės plazmidės (MnSOD-PL) augimo sulėtėjimą gimdoje, sukėlė naujagimio pelių augimo sulėtėjimą.

Gimdos mangano superoksido dismutazės plazmidės liposomų (MnSOD-PL) geno terapija, sukelianti gimdos mangano superoksido dismutazės plazmidės (MnSOD-PL) augimo sulėtėjimą gimdoje, sukėlė naujagimio pelių augimo sulėtėjimą.

Dalykai Genų terapija Augimo sutrikimai Radioterapija Anotacija Norint nustatyti mangano superoksido dismutazės (MnSOD) plazmidės liposomų (PL) motinos radioaktyvųjį saugumą vaisiaus pelėms, laikinos nėščios patelės (E14 nėštumas) buvo apšvitintos iki 3, 0 Gy viso kūno švitinimo (TBI) dozės, skaičiaus, svorio ir augimo. ir kiekybiškai įv

Aβ sukeltų pažinimo sutrikimų sušvelninimas atliekant ultragarsu perduodamą HGF genų perkėlimą pelės modelyje

Aβ sukeltų pažinimo sutrikimų sušvelninimas atliekant ultragarsu perduodamą HGF genų perkėlimą pelės modelyje

Anotacija Alzheimerio ligai (AD) gydyti reikalingas naujas terapinis požiūris, o kandidatas laikomas augimo faktorių naudojimu. Hepatocitų augimo faktorius (HGF) yra unikalus daugiafunkcis augimo faktorius, galintis sukelti neurotrofinį poveikį ir sukelti angiogenezę. Šiame tyrime mes ištyrėme žmogaus HGF plazmidės DNR per didelės ekspresijos padarinius, naudojant ultragarsu perduodamą genų pernešimą į smegenis, naudojant Aβ infuzuotų kognityvinės disfunkcijos pelių modelį. Atlikdami elgesio tes

Distrofinių širdies ligų genų terapijos pažanga

Distrofinių širdies ligų genų terapijos pažanga

Dalykai Širdies ir kraujagyslių ligos Genų terapija Neuromuskulinė liga Anotacija Širdį dažnai vargina raumenų distrofija. Sunkiais atvejais širdies pažeidimas gali tiesiogiai baigtis mirtimi. Metams bėgant, farmakologinės ir (arba) chirurginės intervencijos buvo pagrindinės priemonės palengvinti širdies simptomus raumenų distrofija sergantiems pacientams. Nors šie tradic

Cukrinio diabeto genų terapija plazmidėmis

Cukrinio diabeto genų terapija plazmidėmis

Anotacija I tipo cukrinis diabetas (T1D) atsiranda dėl to, kad sumažėja imuninis tolerancija salų antigenui, todėl yra labai domimasi gydymo, kuris jį galėtų atkurti, sukūrimu. Toleranciją palaiko sudėtingi mechanizmai, apimantys slopinančias molekules ir kelių rūšių reguliuojančias T ląsteles (Tr). Pagrindinis isto

Mini rato DNR elektrinis perdavimas efektyviam į audinius nukreiptam genų perdavimui

Mini rato DNR elektrinis perdavimas efektyviam į audinius nukreiptam genų perdavimui

Dalykai Genų pristatymas Genų terapija Genetiniai vektoriai Anotacija Svarbi sėkmingo žmogaus genų terapijos ar genetinės vakcinacijos problema yra saugus aukšto transgeno išraiškos lygis. Siūlomi plazmidiniai (nevirusiniai) genų perdavimo metodai, pritraukiantys metodus, tačiau jų mažas efektyvumas apribojo jų naudojimą ikiklinikiniuose tyrimuose su žmonėmis. Atrodo, kad vien

Mirtinas toksiškumas, kurį sukelia shRNR ekspresija pelės striatumoje: poveikis terapiniam planavimui

Mirtinas toksiškumas, kurį sukelia shRNR ekspresija pelės striatumoje: poveikis terapiniam planavimui

Dalykai Genų išraiška Neurotoksiškumo sindromai RNR Anotacija Terapinis RNR įsikišimas (RNR) tapo perspektyviu metodu gydant daugelį nepagydomų ligų, įskaitant vėžį, infekcines ligas ar neurodegeneracinius sutrikimus. Prieš planuojant pritaikymą žmonėms, būtina įrodyti modelių veiksmingumą ir saugumą. Mūsų grupė ir kiti a

Multifokalinio krūties vėžio gydymas sistemingai perduodant dvigubai taikomus adeno-susijusius virusinius vektorius

Multifokalinio krūties vėžio gydymas sistemingai perduodant dvigubai taikomus adeno-susijusius virusinius vektorius

Dalykai Krūties vėžys Genų terapija Genetiniai vektoriai Originalus straipsnis buvo paskelbtas 2015 m. Birželio 2 d Pataisa : Išankstinė genų terapijos publikacija internete, 2015 m. Birželio 25 d .; doi: 10.1038 / gt.2015.52 Nuo šio straipsnio paskelbimo internete autoriai pastebėjo klaidą tekste. Rezultatų

CFTR ekspresija iš ląstelėms specifinio promotoriaus, kuris yra pakeistas, yra neveiksmingas koreguojant nosies potencialo skirtumą CF pelėms

CFTR ekspresija iš ląstelėms specifinio promotoriaus, kuris yra pakeistas, yra neveiksmingas koreguojant nosies potencialo skirtumą CF pelėms

Anotacija Sėkmingam genų terapijai reikės, kad terapinis genas būtų pakankamai išreikštas tinkamo tipo ląstelėse. Siekdami pagerinti cistinės fibrozės (CF) ir kitų kvėpavimo takų ligų genų perdavimo specifiškumą, pradėjome kurti specifinius ląstelių promotorius, nukreipiančius transgenų ekspresiją į konkrečius kvėpavimo takų ląstelių tipus. Naudodamiesi anksčiau parody

Struktūrinis hidrodinaminės injekcijos poveikis pelių kepenims

Struktūrinis hidrodinaminės injekcijos poveikis pelių kepenims

Anotacija Hidrodinaminės injekcijos įtaka kepenų struktūrai buvo įvertinta pelėmis, naudojant įvairius mikroskopinius metodus. Sušvirkštus maždaug 9% kūno masės hidrodinaminės vertės, kepenys greitai išsiplėtė, injekcijos pabaigoje pasiekė maksimalų dydį ir per 30 minučių grįžo į pradinį dydį. Histologinė analizė atskl

Efektoriaus atmintis ir centrinė atmintis - specifinės NY-ESO-1 nukreiptos T ląstelės, skirtos daugybinės mielomos gydymui

Efektoriaus atmintis ir centrinė atmintis - specifinės NY-ESO-1 nukreiptos T ląstelės, skirtos daugybinės mielomos gydymui

Dalykai Imunoterapija Limfoproliferaciniai sutrikimai T ląstelės Anotacija Vėžio-sėklidžių antigenas NY-ESO-1 yra galimas imuninės terapijos antigenas, išreikštas pacientų, sergančių išsėtine mieloma, pogrupyje. Sukūrėme chimerinius antigeno receptorius (CAR), atpažįstančius imunodominantinį NY-ESO-1 peptidą 157–165 HLA-A * 02: 01 kontekste, kad autologinės CD8 + T ląstelės būtų nukreiptos į NY-ESO-1 + mielomos ląsteles. Šios nukreiptos T ląstelės sp

Tiesioginis hepatocitų specifinių ekspresijos kasečių palyginimas po adenovirusinio ir nevirusinio hidrodinaminio genų perdavimo

Tiesioginis hepatocitų specifinių ekspresijos kasečių palyginimas po adenovirusinio ir nevirusinio hidrodinaminio genų perdavimo

Anotacija Hepatocitai yra pagrindinis tikslas gydant įgimtas metabolizmo klaidas, dislipidemiją ir krešėjimo sutrikimus. Stiprių ekspresijos kasečių sukūrimas yra kritinis tikslas geno perdavimo vektorių terapiniam indeksui pagerinti. Čia mes įvertinome 22 hepatocitams būdingus ekspresijos kasetes, turinčias žmogaus apo AI transgeną po hidrodinaminio plazmidžių perkėlimo ar adenovirusinio pernešimo E1E3E4-deletuotais vektoriais C57BL / 6 pelėse. DC172 promotorius,

Tikslinis naviko genas, naudojant shRNR ekspresuojančias Salmonella medijuojamas RNR

Tikslinis naviko genas, naudojant shRNR ekspresuojančias Salmonella medijuojamas RNR

Dalykai Genetiniai vektoriai RNR Originalus straipsnis buvo paskelbtas 2010 m. Rugsėjo 2 d Originalus straipsnis buvo paskelbtas 2010 m. Lapkričio 11 d Pataisa: Gene Therapy (2011) 18 , 95–105; doi: 10.1038 / gt.2010.112; ir „ Gene Therapy“ (2011) 18 , 106; doi: 10.1038 / 2010.154 Ankstesnio straipsnio pataisyme (abu buvo paskelbti 18 tome, 1 leidimas, 2011 m.) Buvo

Baculoviruso sukeliamas interferonas palengvina dimetilnitrozamino sukeltus kepenų cirozės simptomus pelių modelyje

Baculoviruso sukeliamas interferonas palengvina dimetilnitrozamino sukeltus kepenų cirozės simptomus pelių modelyje

Anotacija Laukinio tipo bakulovirusas Autographa californica daugialypės branduolio polihedrozės virusu (AcMNPV) užkrečia įvairius žinduolių ląstelių tipus in vitro, tačiau šiose ląstelėse nereaguoja. Dabartiniame tyrime buvo tiriamas AcMNPV poveikis in vivo pelių kepenų cirozės modeliui, kurį sukėlė mutagenas dimetilnitrosaminas. Intraperitoninė A

Trūksta humoralinio imuninio atsako į tetraciklino (Tet) aktyvatorių žiurkėms, įšvirkštusoms į kaukolę Tet-off rAAV vektoriais

Trūksta humoralinio imuninio atsako į tetraciklino (Tet) aktyvatorių žiurkėms, įšvirkštusoms į kaukolę Tet-off rAAV vektoriais

Dalykai Genų terapija Humoralinis imunitetas Parkinsono liga Virusiniai vektoriai Anotacija Galimybė saugiai kontroliuoti transgeno raišką nuo virusinių vektorių yra ilgalaikis tikslas genų terapijos srityje. Anksčiau pranešėme apie griežtą GFP ekspresijos reguliavimą žiurkių smegenyse, naudojant savireguliacinį tet-off rAAV vektorių. Imuninės reakci

VIII faktoriaus sąlygoto lentivirusinių vektorių titrų slopinimo analizė

VIII faktoriaus sąlygoto lentivirusinių vektorių titrų slopinimo analizė

Anotacija Efektyviam hemofilijos A gydymui reikalinga vektorių sistema, kuriai dar netaikomas ankstesnis imuninis atsakas, kuri turi pakankamą kodavimo pajėgumą, suteikia ilgalaikę ekspresiją ir, geriausia, gali nukreipti į nesiskirstančias ląsteles. Lento virusų pagrindu sukurtos vektorinės sistemos, tokios kaip arklių infekcinės anemijos virusas (EIAV), atitinka šiuos VIII faktoriaus (FVIII) perdavimo kriterijus. Mes nustatėm

Fiziologiniai ir audiniams būdingi vektoriai paveldimų ligų gydymui

Fiziologiniai ir audiniams būdingi vektoriai paveldimų ligų gydymui

Dalykai Ligos genetika Genų terapija Virusiniai vektoriai Anotacija Atlikus daugiau nei 1500 genų terapijos klinikinių tyrimų per pastaruosius du dešimtmečius, daroma bendra išvada: norint, kad genų terapija (GT) būtų sėkminga, vektorių sistemas vis tiek reikia patobulinti pristatymo, ekspresijos ir saugumo prasme. Pastaruoju

Terapinė plaukų segtukų, nukreiptų į apolipoproteiną B100, ekspresija sukelia fenotipinius ir transkriptominius pokyčius pelių kepenyse

Terapinė plaukų segtukų, nukreiptų į apolipoproteiną B100, ekspresija sukelia fenotipinius ir transkriptominius pokyčius pelių kepenyse

Dalykai Dislipidemijos Kepenys RNR Anotacija Konstitutinė trumpų plaukų segtukų RNR (shRNR) ekspresija gali sukelti ląstelių toksiškumą in vivo, o naudojant mikrRNR (miRNR) pastolius galima išvengti šios problemos. Anksčiau mes parodėme, kad įdėjus mažas trukdančias RNR sekas, nukreipiančias į apolipoproteino B100 (ApoB), į shRNR (shApoB) arba miRNR (miApoB) pastolius, atsirado skirtingas apdorojimas ir ilgalaikis veiksmingumas in vivo . Čia parodyta, kad

IL4 geno pristatymas į CNS perima reguliuojančias T ląsteles ir sukelia klinikinį pasveikimą pelių išsėtinės sklerozės modeliuose

IL4 geno pristatymas į CNS perima reguliuojančias T ląsteles ir sukelia klinikinį pasveikimą pelių išsėtinės sklerozės modeliuose

Anotacija Priešuždegiminių citokinų, tokių kaip interleukinas 4 (IL4), tiekimas centrine nervų sistema (CNS) yra žadamas kaip išsėtinės sklerozės (MS) gydymas. Anksčiau parodėme, kad trumpalaikis 1 tipo herpes simplex viruso sukeliamas IL4 geno gydymas gali slopinti eksperimentinį autoimuninį encefalomielitą (EAE), gyvūninį MS modelį, pelėms ir nežmoginiams primatams. Čia parodome, kad v

Klinikinio širdies nepakankamumo genų perdavimo perspektyvos

Klinikinio širdies nepakankamumo genų perdavimo perspektyvos

Dalykai Genų terapija Širdies nepakankamumas Terapija Anotacija Stazinis širdies nepakankamumas yra neišvengiama liga, susijusi su nepriimtinai dideliu sergamumu ir mirtingumu. Ikiklinikinių tyrimų rezultatai rodo, kad genų perdavimas naudojant įvairius baltymus yra saugus ir efektyvus būdas padidinti širdies nepakankamumą. Dabartinė

Kunjin replikono vektorius, koduojantis granulocitų makrofagų kolonijas stimuliuojantį faktorių, esant vidaus augliui

Kunjin replikono vektorius, koduojantis granulocitų makrofagų kolonijas stimuliuojantį faktorių, esant vidaus augliui

Anotacija Neseniai sukūrėme necitopatinę RNR replikono pagrindu sukurtą viruso vektorių sistemą, pagrįstą flavivirusu Kunjin. Čia iliustruojamas Kunjin replikono sistemos naudingumas genų terapijai. Intrakumorinės Kunjin replikono virusą primenančių dalelių, koduojančių granulocitų kolonijas stimuliuojantį faktorių, injekcijos sugebėjo išgydyti> 50% nustatytos poodinės CT26 storosios žarnos karcinomos ir B16-OVA melanomos. CT26 navikų regresija

Rekombinantinių adeno-susijusių virusų vektorių, turinčių mažą trukdantį RNR (shHec1) sąlygotas kinetochorinio Hec1 baltymo išeikvojimas naviko ląstelėse, kūrimas

Rekombinantinių adeno-susijusių virusų vektorių, turinčių mažą trukdantį RNR (shHec1) sąlygotas kinetochorinio Hec1 baltymo išeikvojimas naviko ląstelėse, kūrimas

Anotacija Transkripto išeikvojimas naudojant mažas trukdančias RNR (siRNR) technologijas yra potencialiai vertinga vėžio gydymo metodika. Tačiau neįmanoma pristatyti terapinių siRNR kiekių į kietus navikus cheminės transfekcijos būdu, tuo tarpu virusiniai vektoriai efektyviai perneša daugelio žmogaus naviko ląstelių linijas. Ikiklinikinių

In vitro modelio sistema, skirta žmogaus vidinės ausies genų terapijai tirti

In vitro modelio sistema, skirta žmogaus vidinės ausies genų terapijai tirti

Anotacija Uždaras skysčių pripildytas žmogaus vidinės ausies labirintas suteikia galimybę įvesti genų terapijos reagentus, skirtus klausai ir pusiausvyros disfunkcijai gydyti. Čia pateikiame naują modelio sistemą, gautą iš jutiminio žmogaus vestibulinio organo epitelio, ir parodome, kad audinys in vitro gali išgyventi iki 5 dienų. Iš 26 žmogaus

Plazmidės DNR branduolinio pristatymo ir transkripcijos slopinimas γ interferonu: kliūtys, kurias reikia nugalėti atliekant nuolatinę genų terapiją

Plazmidės DNR branduolinio pristatymo ir transkripcijos slopinimas γ interferonu: kliūtys, kurias reikia nugalėti atliekant nuolatinę genų terapiją

Dalykai Genų pristatymas Genų terapija Interferonai Transkripcija Anotacija Buvo nustatyta, kad pelių interferono (IFN) -γ (Muγ) nuolatinė ekspresija yra efektyvi užkertant kelią navikų metastazėms ir atopiniam dermatitui pelių modeliuose. Tačiau mūsų išankstiniai eksperimentai parodė, kad nuo laiko priklausantis Muγ ekspresijos sumažėjimas nebuvo kompensuojamas pakartotinėmis Muγ ekspresuojančios plazmidės injekcijomis. Norint nustatyti mech

Teigiamas selektyvaus DTL didinančio geno perdavimo poveikis pelių išgyvenamumui, širdies rekonstrukcijai ir širdies funkcijai po miokardo infarkto

Teigiamas selektyvaus DTL didinančio geno perdavimo poveikis pelių išgyvenamumui, širdies rekonstrukcijai ir širdies funkcijai po miokardo infarkto

Dalykai Genų terapija Širdies nepakankamumas Miokardinis infarktas Anotacija Po miokardo infarkto (MI) išstūmimo frakcija sumažėja pacientams, kuriems yra mažas didelio tankio lipoproteinų (DTL) cholesterolio kiekis, nepriklausomai nuo koronarinės aterosklerozės laipsnio. Šio tyrimo tikslas yra įvertinti, ar selektyvus DTL didinantis genų perdavimas daro kardioprotekcinį poveikį po MI. Genų perdavim

Pažanga ir perspektyvos: genų inžinerija atliekant ksenotransplantaciją

Pažanga ir perspektyvos: genų inžinerija atliekant ksenotransplantaciją

Anotacija Šioje apžvalgoje apibendriname darbą, paskelbtą per pastaruosius 2 metus, naudojant genetines gyvūnų modifikacijas ksenotransplantacijos srityje. Donoro genetinė inžinerija tapo galinga ksenotransplantacijos priemone tiek norint inaktyvinti vieną konkretų kiaulės geną, tiek pridedant žmogaus genus, siekiant įveikti ksenogeninius barjerus. Mes apibendr

Endospanino 1 nutildymas pagumburio arkadiniame branduolyje prisideda prie nuolatinio riebalų dietos nutukusių pelių svorio netekimo

Endospanino 1 nutildymas pagumburio arkadiniame branduolyje prisideda prie nuolatinio riebalų dietos nutukusių pelių svorio netekimo

Dalykai Ląstelių biologija Narkotikų atradimas Neuromokslas Anotacija Leptinas nukreipia į specifinius receptorius (OB-R), išreikštus pagumburyje, norėdamas reguliuoti energijos balansą. Leptinas sumažina normalaus svorio asmenų suvartojamą maistą, tačiau nutukę asmenys, kuriems būdinga atsparumo leptinui būsena, šį poveikį silpnina. Atsparumo leptina

Bendra p21Waf1 / Cip1 ekspresija adenoviruso vektoriuose pagerina antrojo transgeno ekspresiją

Bendra p21Waf1 / Cip1 ekspresija adenoviruso vektoriuose pagerina antrojo transgeno ekspresiją

Anotacija Pirmos kartos adenovirusiniai (Ad) vektoriai yra dažnai naudojami vektoriai eksperimentiniam ir klinikiniam genų perdavimui. Anksčiau buvo įrodyta, kad lygiagretus ląstelių ciklo reguliatoriaus p21 Waf1 / Cip1 (p21) arba antiapoptotinio bcl-2 ekspresija iš antrojo vektoriaus sumažina citotoksiškumą ir pagerina transgeno ekspresiją. Čia mes t

AAV tarpininkaujamas luciferazės sunaikinimas in vivo naudojant kombinatorines RNR ir U1i

AAV tarpininkaujamas luciferazės sunaikinimas in vivo naudojant kombinatorines RNR ir U1i

Dalykai Genų terapija RNR Virusiniai vektoriai Anotacija RNR interferencija (RNR) sėkmingai naudojama specifiniam genų ekspresijos slopinimui; tačiau RNR saugumas ir tiekimas tebėra kritinės problemos. Mes ištyrėme kombinuotą RNR ir U1 trukdžių (U1i) naudojimą. U1i yra genų nutildymo technika, veikianti pre-mRNR, užkertant kelią poliadenilinimui. RNR ir U1i tu

Oktaargininu modifikuotos daugiafunkcinės vokų tipo nanodalelės genų tiekimui

Oktaargininu modifikuotos daugiafunkcinės vokų tipo nanodalelės genų tiekimui

Anotacija Šis tyrimas apibūdina daugiafunkcį vokų tipo nano įrenginį (MEND), kuris imituoja vokų tipo virusą, remiantis nauja pakuotės strategija. MEND dalelėse yra DNR šerdis, supakuota į lipidų apvalkalą, modifikuotą oktaarginino peptidu. Peptidas tarpininkauja internalizacijoje per makrofinocitozę, kuri leidžia išvengti lizosomų skilimo. MUC tarpininkauja

Universali nevirusinė vektorių sistema, skirta nuo tetraciklinų priklausomai vieno laipsnio sąlyginei transgeno išraiškos indukcijai

Universali nevirusinė vektorių sistema, skirta nuo tetraciklinų priklausomai vieno laipsnio sąlyginei transgeno išraiškos indukcijai

Anotacija Šiame tyrime aprašome naują savarankišką nevirusinę vektorių sistemą, skirtą greitai vystytis tetraciklino (Tet) nesudaromų transgenų ekspresijos sistemoms žinduolių ląstelių linijose. Kad būtų išvengta daugybės klonų atrankos raundų stabiliai transfekuotų ląstelių klonams sukurti, kaip tai būtina naudojant įprastas sistemas, mes sukūrėme daugiakomplementinį DNR (cDNR) ekspresijos vektorių, įgalinantį tiek vieno žingsnio tikslinę genomo integraciją, tiek sąlyginį transgeno išraiškos indukciją. Ši vektorių sistema susideda iš kelių

Internetinių šaltinių, susijusių su „Spinraza ir pažangiaisiais gydymo būdais: specialus suinteresuotiesiems subjektams“, genų terapijos leidimas, rinkimas

Internetinių šaltinių, susijusių su „Spinraza ir pažangiaisiais gydymo būdais: specialus suinteresuotiesiems subjektams“, genų terapijos leidimas, rinkimas

Dalykai Klinikiniai tyrimai Genų terapija Kamieninių ląstelių terapija Stuburo raumenų atrofija (SMA) yra pagrindinė genetinė mirties priežastis vaikystėje. Spinraza (nusinersen) yra pirmoji parduodama SMA terapija, patvirtinta JAV 2016 m. Gruodžio mėn. Ir Europoje 2017 m. Birželio mėn. Siekdama pabrėžti Spinraza pripažinimą, genų terapija skelbia leidinį „Spinraza ir Pažangiosios terapijos: specialus suinteresuotiesiems subjektams“. Dabartinio rinkinio ti

Ets-1 skatina smegenų aneurizmos progresavimą, sukeldamas MCP-1 raišką kraujagyslių lygiųjų raumenų ląstelėse

Ets-1 skatina smegenų aneurizmos progresavimą, sukeldamas MCP-1 raišką kraujagyslių lygiųjų raumenų ląstelėse

Dalykai Smegenų kraujotakos sutrikimai Patogenezė Transkripcijos veiksniai Originalus straipsnis buvo paskelbtas 2010 m. Balandžio 29 d Pataisa: Gene Therapy 17, 1117–1123; doi: 10.1038 / gt.2010.60 Nuo šio straipsnio publikavimo autoriai suprato, kad jie nenurodė ankstesnio rankraščio, skirto pakartotiniam vaizdo naudojimui. 2a pave

Visa rekombinantinė mielių vakcina sukelia priešvėžinį imunitetą ir pagerina išgyvenimą genetiškai modifikuotu pelių melanomos modeliu

Visa rekombinantinė mielių vakcina sukelia priešvėžinį imunitetą ir pagerina išgyvenimą genetiškai modifikuotu pelių melanomos modeliu

Dalykai Melanoma Rekombinantinė vakcina Anotacija Piktybinė melanoma yra viena iš mirštamiausių odos vėžio formų, tikimasi, kad jos paplitimas per artimiausius du dešimtmečius išaugs. Šiuo metu nėra veiksmingos išplėstinės melanomos terapijos. Anksčiau mes parodėme, kad ištisų rekombinantinių mielių, ekspresuojančių žmogaus MART-1 (hMART-IT), paskyrimas sukelia apsauginį imunitetą nuo antimelanomos, naudojant B16F10 persodinamą pelės modelį. Šiame tyrime mes tiriame hMA

Aukšto titro lentivirusiniai vektoriai stimuliuoja veršelio vaisiaus serumui specifinius žmogaus CD4 T ląstelių atsakus: poveikis žmogaus genų terapijai

Aukšto titro lentivirusiniai vektoriai stimuliuoja veršelio vaisiaus serumui specifinius žmogaus CD4 T ląstelių atsakus: poveikis žmogaus genų terapijai

Anotacija Žmogaus imunodeficito viruso 1 sukeliami virusiniai vektoriai buvo vis dažniau naudojami genų tiekimui tiek ikiklinikiniuose, tiek klinikiniuose modeliuose. Daugybė tyrimų parodė, kad dendritinės ląstelės (DC), perduotos koncentruotais lentivirusiniais vektoriais, gali sukelti pirminį T ląstelių atsaką į virusinius ir navikinius antigenus. Šiame tyrime

Genų terapijos eiga ir perspektyvos: Ultragarsas genų perdavimui

Genų terapijos eiga ir perspektyvos: Ultragarsas genų perdavimui

Anotacija Ekspozicija ultragarsu (USE) esant mikroburbulams (MCB) (pvz., Kontrastinės medžiagos, naudojamos ultragarsiniam vaizdavimui pagerinti) padidina plazmidžių transfekcijos efektyvumą in vitro keliais laipsniais. Dominuojantis mechanizmas, susijęs su akustine kavitacija, formuoja plazmos membranoje trumpaamžes poras („sonoporaciją“), kurių efektyvusis skersmuo yra iki 100 nm, ir trunka kelias sekundes. In vivo tai

Garso gyvatvorių genų terapija padidina distrofinio griaučių raumens gebėjimą atsinaujinti po traumos

Garso gyvatvorių genų terapija padidina distrofinio griaučių raumens gebėjimą atsinaujinti po traumos

Dalykai Ląstelių signalizavimas Genų terapija Raumenų ir kaulų sistemos anomalijos Anotacija Ežiuko (Hh) kelias yra svarbus raumenų vystymosi reguliatorius embriogenezės metu. Mes anksčiau įrodėme, kad Sonic ežiukas (Shh) reguliuoja pogimdyvinį miogenezę suaugusio žmogaus skeleto raumenyse tiek tiesiogiai, veikdamas raumenų palydovo ląsteles, tiek netiesiogiai, skatindamas augimo faktorių gamybą iš intersticinių fibroblastų. Čia parodyta, kad md

Herpes simplex viruso pernešėjas, perduodantis kinurenino aminotransferazes, perkelia geną, padidindamas nugaros smegenų sužalotų žiurkių detrusorio perteklių

Herpes simplex viruso pernešėjas, perduodantis kinurenino aminotransferazes, perkelia geną, padidindamas nugaros smegenų sužalotų žiurkių detrusorio perteklių

Dalykai Genų terapija Neurogeninė šlapimo pūslė Nugaros smegenų ligos Anotacija Detrusoriaus per didelis aktyvumas kelia grėsmę inkstų funkcijai pacientams, kuriems yra nugaros smegenų pažeidimas. Suprantama, kad slopinant N -metil-D-aspartato receptorius žiurkėms, turinčioms stuburo smegenų traumą, padidėja detrusoriaus aktyvumas, tuo tarpu kinurino rūgštis, endogeninis N -metil-D-aspartato receptorių antagonistas, yra negrįžtamai sintetinta kinenino aminotransferazių (KAT). Šiame tyrime mes išty

Adomo ir AAV pseudotipų gimdoje paskyrimas vaisiaus smegenims lemia efektyvią, plačiai paplitusią ir ilgalaikę genų ekspresiją.

Adomo ir AAV pseudotipų gimdoje paskyrimas vaisiaus smegenims lemia efektyvią, plačiai paplitusią ir ilgalaikę genų ekspresiją.

Dalykai Smegenys Genų pristatymas Neurodegeneracinės ligos Virusiniai vektoriai Anotacija Efektyvus genetinės medžiagos pristatymas į besivystančias vaisiaus smegenis yra galinga tyrimų priemonė ir priemonė gydyti daugybę naujagimių mirtinų neurologinių sutrikimų. Šiame tyrime E16 vaisiaus pelės smegenims pristatėme vektorius, pagrįstus adenoviruso 5 serotipo (Ad5) ir adeno-viruso (AAV) pseudotipais 2/5, 2/8 ir 2/9. Praėjus mėnesiui

IGF-I ir KGF cDNR derinys pagerina dermos ir epidermio regeneraciją padidindamas VEGF ekspresiją ir neovaskuliarizaciją.

IGF-I ir KGF cDNR derinys pagerina dermos ir epidermio regeneraciją padidindamas VEGF ekspresiją ir neovaskuliarizaciją.

Anotacija Į insuliną panašus augimo faktorius I (IGF-I) ir keratinocitų augimo faktorius (KGF) cDNR geno perdavimas atskirai pagerina dermos ir epidermio regeneraciją. Šio tyrimo tikslas buvo nustatyti, ar IGF-I ir KGF cDNR derinys dar labiau pagerina žaizdų gijimą ir kokiais mechanizmais šie pokyčiai atsiranda. Žiurkėms

Per didelis superoksido dismutazės 3 geno ekspresija blokuoja dietos sukeltą nutukimą, riebalų kepenų ir atsparumą insulinui

Per didelis superoksido dismutazės 3 geno ekspresija blokuoja dietos sukeltą nutukimą, riebalų kepenų ir atsparumą insulinui

Dalykai Genų terapija Metaboliniai sutrikimai Anotacija Oksidacinis stresas vaidina svarbų vaidmenį plėtojant nutukimą ir su nutukimu susijusius medžiagų apykaitos sutrikimus. Superoksido dismutazė 3 (SOD3), kaip endogeninis antioksidantinis fermentas, gali paveikti dietos sukeltą nutukimą ir su nutukimu susijusias komplikacijas. Dabartin

Tiksliniai lęšio virusų vektoriai, pažymėti Tupaia paramiksoviruso glikoproteinais

Tiksliniai lęšio virusų vektoriai, pažymėti Tupaia paramiksoviruso glikoproteinais

Dalykai Genų terapija Genetiniai vektoriai Anotacija Lentivirusiniai vektoriai yra pasirinkti vektoriai daugeliui genų terapijos taikymo sričių. Neseniai buvo pranešta apie efektyvų lentivirusinių vektorių, pseudotipuotų su Tymų viruso (MV) glikoproteinais, taikymą. Tačiau pacientų MV antikūnai gali apriboti klinikinį šių vektorių naudojimą. Čia pademonstruot

Klasterinė poodinė DNR vakcinacija greitai sukelia E7 specifines CD8 + T ląstelių imunines reakcijas, sukeliančias terapinį priešnavikinį poveikį.

Klasterinė poodinė DNR vakcinacija greitai sukelia E7 specifines CD8 + T ląstelių imunines reakcijas, sukeliančias terapinį priešnavikinį poveikį.

Anotacija Poodinis DNR vakcinų skyrimas naudojant genų pistoletą yra įgyvendinama strategija, kaip DNR tiesiai į odą patekti į profesionalias antigenus pristatančias ląsteles (APC). Tai padeda palengvinti DNR vakcinos stiprumą, naudojant strategijas, modifikuojančias APC savybes. Anksčiau įrodėme, kad DNR vakcinos, koduojančios žmogaus papilomos viruso 16 tipo (ŽPV-16) E7 antigeną, susietą su kalretikulinu (CRT), gali sustiprinti E7 specifinį CD8 + T-ląstelių imuninį atsaką ir priešnavikinį poveikį prieš E7 ekspresuojančius navikus. Taip pat buvo įrodyta, kad

Išplečiama žmogaus ES kultūra terapiniam naudojimui: dauginimas, diferenciacija, genetinė modifikacija ir reguliavimo klausimai

Išplečiama žmogaus ES kultūra terapiniam naudojimui: dauginimas, diferenciacija, genetinė modifikacija ir reguliavimo klausimai

Anotacija Embrioninės kamieninės ląstelės, skirtingai nei dauguma suaugusių kamieninių ląstelių populiacijų, gali daugintis neribotą laiką, išlaikydamos genetinę, epigenetinę, mitochondrinę ir funkcinę savybes. Todėl ESC yra puikus kandidatas į ląstelių tipą, teikiantį alogeninės terapijos ląstelių banką ir nustatant tikslines genetines modifikacijas terapinei intervencijai. Šis ilgalaikio kamienini

Didesnio terapinio biologinio vėžio terapinio poveikio doksiciklino deriniu galimybės

Didesnio terapinio biologinio vėžio terapinio poveikio doksiciklino deriniu galimybės

Dalykai Biologinė terapija Vėžio imunoterapija Ląstelių terapija Genetinė inžinerija Anotacija Nepaisant reikšmingų žingsnių, susijusių su įprasto imuninių ląstelių terapijos klinikiniu vertimu, akivaizdu, kad daugelis navikų turi strategijas, kuriomis siekiama išvengti atpažinimo iš imuninių ląstelių išreikštų receptorių, tokių kaip NKG2D. Strategijos, stabilizuojan

Nauja rekombinantinė vakcina su tiksliniu trijų virusų genų trynimu: jos, kaip onkolitinio viruso, saugumas ir veiksmingumas

Nauja rekombinantinė vakcina su tiksliniu trijų virusų genų trynimu: jos, kaip onkolitinio viruso, saugumas ir veiksmingumas

Anotacija Norėdami dar labiau sustiprinti onkolitinio vakcinos viruso saugumą ir efektyvumą, mes sukūrėme naują virusą su tikslinėmis trijų virusų genų, koduojančių timidinkinazę, ir antiapoptotinių / šeimininko diapazono baltymų SPI-1 ir SPI-2 (vSPT) delecijomis. Žmogaus ir pelių navikų ląstelių infekcija sąlygojo beveik lygiavertį ar logiškai mažesnį viruso atsigavimą, palyginti su tėvų virusais. Virusinė infekcija suaktyvin

SHIP-1 genų perkėlimas slopina jaunatvinių mielomonocitinės leukemijos ląstelių, turinčių KRAS2 arba PTPN11 mutacijas, dauginimąsi

SHIP-1 genų perkėlimas slopina jaunatvinių mielomonocitinės leukemijos ląstelių, turinčių KRAS2 arba PTPN11 mutacijas, dauginimąsi

Anotacija Nepilnamečių mielomonocitinė leukemija (JMML) yra piktybinė ankstyvos vaikystės liga, kuriai būdingas padidėjęs jautrumas granulocitų / makrofagų kolonijas stimuliuojančiam faktoriui (GM-CSF). JASV sergantiems pacientams dažnai nustatomos RAS ar PTPN11 mutacijos. SH2 turintis inozitol 5-fosfatazė 1 (SHIP-1) yra neigiamas GM-CSF signalų reguliatorius, o SHIP-1 inaktyvinimas pelėms sukelia mieloproliferacinę ligą. Pateikiame SHIP

E-kadherinas prisideda prie TK / GCV savižudybių terapijos pašalinio poveikio ir sustiprina jo priešnavikinį poveikį kasos vėžio modeliuose.

E-kadherinas prisideda prie TK / GCV savižudybių terapijos pašalinio poveikio ir sustiprina jo priešnavikinį poveikį kasos vėžio modeliuose.

Dalykai Genų terapija Kasos vėžys Anotacija Timidinkinazės / gancikloviro (TK / GCV) vėžio genų terapijos metodas grindžiamas GCV metabolito citotoksiškumo sukėlimu naviko ląstelėse, kurios ekspresuoja herpes simplex viruso TK geną ir yra veikiamos GCV. Pašalinis efektas, kurį sukelia tarpų jungtys, sukelia toksiškų metabolitų perkėlimą iš TK ekspresuojančių ląstelių į kaimynines ląsteles. Siūloma, kad E-kadherinas

Daugybinių gemalo kamieninių ląstelių genetinio defekto ištaisymas, naudojant žmogaus dirbtinę chromosomą

Daugybinių gemalo kamieninių ląstelių genetinio defekto ištaisymas, naudojant žmogaus dirbtinę chromosomą

Anotacija Žmogaus dirbtinės chromosomos (HAC), kaip genų terapijos vektoriai, turi keletą pranašumų, įskaitant stabilų epizominį palaikymą, kuris leidžia išvengti įterpimo mutacijų ir galimybę nešioti didelius genų intarpus, įskaitant norminius elementus. Daugiapotencialinės lytinių ląstelių kamieninės (mGS) ląstelės turi didelį genų terapijos potencialą, nes jos gali būti generuojamos iš individo sėklidžių, o pakartotinai įvedamos gali prisidėti prie bet kurio audinio specializuotos funkcijos. Kaip koncepcijos įrodymą, mes čia

Pažanga ir perspektyvos: genų terapija, siekiant pagerinti ir pagerinti išvaizdą

Pažanga ir perspektyvos: genų terapija, siekiant pagerinti ir pagerinti išvaizdą

Anotacija Nors medicininio gydymo tikslas yra panaikinti, sumažinti ar pašalinti ligas, patobulinimų tikslas yra pagerinti atlikimą ar išvaizdą, viršijančią įprastą lygį. Skirtumas tarp dviejų intervencijų ne visada aiškus, nes jos dažnai būna kaip tęstinumas. Genų terapija paprastai siekiama gydyti ar užkirsti kelią ligoms, tačiau teoriškai technologija gali būti naudojama sustiprinti. Kai kurios genų terapi

Adenovirusų apsaugos nuo krešėjimo faktoriaus X reikšmė žmogaus serume

Adenovirusų apsaugos nuo krešėjimo faktoriaus X reikšmė žmogaus serume

Dalykai Adenovirusas Kraujo baltymai Genų terapija Genetiniai vektoriai Anotacija Adenovirusų švirkštimas į veną yra optimalus daugelio genų terapijos būdų būdas. Patekęs į kraują, X krešėjimo faktorius (FX) jungiasi su adenoviruso kapsidu ir apsaugo virioną nuo natūralių antikūnų ir klasikinio komplemento sukeltos neutralizacijos pelėse. Tačiau iki šiol jok

Retinoschizino geno terapija fotoreceptoriuose, Müller glia ar visose tinklainės ląstelėse Rs1h - / - pelėse

Retinoschizino geno terapija fotoreceptoriuose, Müller glia ar visose tinklainės ląstelėse Rs1h - / - pelėse

Dalykai Genų terapija Tinklainės ligos Anotacija Su X sujungta retinoschizė, liga, kuriai būdingas tinklainės suskaidymas, atsiranda dėl retinoschizino geno mutacijų, kurios koduoja tariamai išskiriamą ląstelių adhezijos baltymą. Šiuo metu nėra veiksmingo retinoschizės gydymo būdo, nors viruso vektorių tarpininkaujama genų pakeitimo terapija žada. Mes panaudojome t

Dendrinių ląstelių efektyviai paimtų magnetinių poliplexų, skirtų patobulinti DNR vakcinos tiekimą, projektavimas

Dendrinių ląstelių efektyviai paimtų magnetinių poliplexų, skirtų patobulinti DNR vakcinos tiekimą, projektavimas

Dalykai Dendritinės ląstelės DNR vakcinos Narkotikų pristatymas Transfekcija Anotacija Dendritinių ląstelių (DC), skirtų vakcinoms, pasisavinimas reikalauja didelio efektyvumo, o po to suaktyvinamos ir subrandinamos DC. Norėdami sumažinti citotoksiškumą ir palengvinti dalelių endocitozę per DC specifinius paviršiaus receptorius, mes panaudojome magnetinius vektorius, apimančius polietileniminu (PEI) dengtas superparamagnetines geležies oksido nanodaleles, su skirtingos molekulinės masės hialurono rūgštimi (HA) (<10 ir 900 kDa). DNR, koduojanti Pla